Contact:jerry.he@wecistanche.com

Cistanche yra labai geras Sergant Alzheimerio liga

Mokslininkai sėkmingai pristatė apsauginį geną nuoAlzheimerio ligaligaį žmogaus ląsteles.

Mokslininkai iš Kanados Université Laval medicinos mokyklos ir Université Québec-Laval tyrimų centro sėkmingai redagavo in vitro išaugintų žmogaus ląstelių genomus, įvesdami mutaciją, kuri galėtų suteikti pacientams Alzheimerio ligą. apsauga nuo ligų. Išsami informacija apie proveržį neseniai buvo paskelbta "The CRISPR Journal".

Tyrimas paskelbtas žurnale "The CRISPR Journal" (naujausias poveikio koeficientas: 6.071) 2022 m. vasario 7 d.

"Kai kurios genetinės mutacijos padidina rizikąAlzheimerio ligaliga, tačiau yra viena mutacija, kuri sumažina šią riziką", – sakė pagrindinis autorius profesorius Jacques'as-P Tremblay, "reta mutacija, nustatyta Islandijos populiacijoje 2012 metais. Mutacija neturi žinomų trūkumų nešiotojams ir sumažina rizikąAlzheimerio ligaliga. Naudodami patobulintą CRISPR genų redagavimo įrankio versiją, galėjome redaguoti žmogaus ląstelių genomą, kad įterptume šią mutaciją."

SmegenysAlzheimerio ligapacientai turi amiloido plokšteles, dėl kurių neuronai miršta dėl jų toksinio lygio. Šios plokštelės susidaro po to, kai amiloido pirmtako baltymą suskaido fermentas, vadinamas beta-sekretaze. "Dėl Islandijos mutacijos fermentui sunkiau suskaidyti amiloido pirmtako baltymą. Dėl to amiloidinės plokštelės susidaro mažiau", - paaiškino Tremblay.

Daktaras Jacqasues-P Tremblay

Teoriškai Islandijos genų mutacijos įvedimas į žmonių, kuriems gresia pavojus susirgti, genomusAlzheimerio ligaligagali užkirsti kelią ligos progresavimui arba sulėtinti ligos progresavimą. "Deja, mes negalime grįžti atgal ir atitaisyti žalos, dėl kurios neuronai mirė", - sakė Tremblay, "todėl šis gydymas ypač tinka žmonėms iš šeimų, kurias paveikė šis genetinis sutrikimas, šeiminis sutrikimasAlzheimerio ligaliga. Liga pasireiškia kaip atminties problemos nuo 35 iki 40 metų amžiaus. Jei pasiseks, jis taip pat gali būti naudojamas labiausiai paplitusiai sporadinei formai gydytiAlzheimerio ligaliga, kuriai paprastai pasireiškia ankstyvieji ligos simptomai po 65 metų amžiaus."

Pasak tyrėjų, dabar iššūkis yra rasti būdą, kaip redaguoti milijonų smegenų ląstelių genomus. "Mes tiriame įvairias galimybes, įskaitant neinfekcinių virusų naudojimą, kad neuronų viduje būtų galima pristatyti redagavimo kompleksus. Dabar, kai koncepcijos įrodymas buvo nustatytas žmogaus ląstelėse in vitro, mes galėsime tai padaryti neurone, kuris eksponuojaAlzheimerio ligaliga. Išbandykite šį metodą su pelėmis. Jei šios išvados yra įtikinamos, tikimės atlikti nedidelį tyrimą su žmonėmis nuo 35 iki 40 metų, kurie turi genetinę mutaciją, sukeliančiąAlzheimerio ligaliga, – tarė Tremblay.

Šaltinis:Université Laval

Dar vienas žingsnis genų terapijos linkAlzheimerio liga

Nuoroda:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Islandijos mutacijos (A673T) įterpimas naudojant pagrindinį redagavimą: galimas prevencinis šeimos ir sporadinio gydymo būdasAlzheimerio ligaLiga. CRISPR J. 2022 vasario 7. doi: 10.1089 /crispr.2021.0085. Epub prieš spausdinimą. PMID: 35133877.